أبحاث التليف الكيسي

يشرف تقسيم أمراض الرئة لدينا وتنمية الرئة وأمراض الأطفال على الكثير من الأبحاث حول التليف الكيسي الذي نقوم بتمويله.

• المؤشرات الحيوية لتراجع وظيفة الرئة: يدعم برنامج NHLBI CATALISE تطوير منصة قائمة على العلامات الحيوية تتنبأ بانخفاض وظيفة الرئة في المرضى الذين يعانون من التليف الكيسي وتطبيق على شبكة الإنترنت لإبلاغ الأطباء عندما يتطلب المريض تدخلات علاجية.
• المزيد من الخيارات لمعدلات الأمراض: يدرس الباحثون استخدام المعدلات للمرضى الذين يعانون من طفرات متغيرة نادرة غير مؤهلة للعلاج المعدل CFTR الحالي.
• طرق المراقبة مع آثار جانبية أقل: يجمع الباحثون بين التصوير غير الموسع والخالي من الإشعاع والعلامات الحيوية البروتينية لتشخيص ومراقبة تطور مرض الرئة عند الأطفال الذين يعانون من التليف الكيسي.

البحث الحالي عن علاجات التليف الكيسي

• استراتيجيات علاج جديدة: على الرغم من أن العلاجات تعمل على تحسين وظائف الرئة للعديد من العيش مع التليف الكيسي ، إلا أن بعض الناس لديهم CFTR الطفرات التي لا تستجيب لمعدلات CFTR المتاحة. حتى أولئك الذين يستجيبون لمرشد CFTR لا يزال يواجهون مشكلة في إزالة البكتيريا من رئتيهم. يختبر مشروع تموله NHLBI ، وهو استراتيجيات جديدة لتطهير البكتيريا من الرئة CF ، دواء مستنشق للمساعدة في استعادة التوازن المناعي للرئة. هذا يمكن أن يساعد في محاربة البكتيريا وانخفاض الالتهاب وتلف الرئة.
• آليات علاج جديدة: لدى العديد من الأشخاص الذين ليسوا مؤهلين لمحوقي CFTR نوع من الطفرة التي تمنع بروتين CFTR من صنع. تختبر الدراسات الممولة من NHLBI كيفية قمع هذه الطفرات باستخدام الحمض النووي الريبي الهندسي-جزء من آلية الخلية لصنع البروتينات-للسماح بإنتاج بروتين CFTR.
• أدوية أفضل لمحاربة بكتيريا الرئة والمخاط: يقوم الباحثون بتطوير أدوية جديدة للمساعدة في مسح المخاط السميك الموجود في رئتي التليف الكيسي ويحسنون مدى عمل الرئتين. يسعى مشروع آخر تموله NHLBI إلى محاربة الالتهاب في الشعب الجوي كوسيلة للمساعدة في إزالة المخاط.

أخبار NHLBI

شاهد مقاطع فيديو لورشة عمل 2022 التي جمعت خبراء من NHLBI وأجزاء أخرى من المعاهد الوطنية للصحة ، وكذلك مؤسسة التليف الكيسي ، لتحديد الاحتياجات البحثية المستقبلية لعلاج التليف الكيسي.

البحث الحالي عن تحرير الجينات والتليف الكيسي

يدعم NHLBI البحث عن العلاجات الوراثية الجديدة لعلاج التليف الكيسي. على سبيل المثال ، يدرس الباحثون أدوات وتقنيات توصيل الجينات الحديثة التي قد تكون أفضل في توصيل جين مصحح إلى خلايا الرئة. يعمل الباحثون أيضًا على طرق أفضل لتحسين العلاجات الوراثية في المختبر قبل الانتقال إلى التجارب السريرية.

من خلال برنامج تحرير الجينوم الجسدي للخلايا الجسدية (SCGE) ، يدعم NHLBI الدراسات التي تستكشف مناهج العلاج الوراثي الجديد لإصلاح جين التليف الكيسي ، من بين أمور أخرى.

• تحرير الجينات للتليف الكيسي: يقوم برنامج البحوث بتطوير تسليم كريسبر غير الفيروسي والفيروس لأمراض الرئة. تركز هذه الدراسات على استهداف أدوات تحرير الجينات بكفاءة لخلايا الرئة المريضة لدى الأشخاص الذين يعانون من التليف الكيسي.
• تحدي تسليم محرر الجينوم المستهدف (المستهدف): يهدف التحدي المستهدف في المرحلة الثانية من برنامج SCGE ، إلى تحسين التقنيات لأدوات تحرير الجينات لتسريع ترجمة هذه العلاجات المحتملة إلى العيادة.

في عام 2020 ، شارك NHLBI في ورشة عمل افتراضية لمناقشة التحديات والفرص التي يمكن معالجتها في المرحلة الثانية من برنامج SCGE.

يمول NHLBI دراسات أخرى من تحرير الجينات للتليف الكيسي أيضًا.

• الأهداف الجزيئية لعلاج التليف الكيسي: يدعم NHLBI البحث عن العلاجات الجزيئية الجديدة ، بما في ذلك تحرير الجينات. ساعدت العلاجات الجزيئية في استعادة وظيفة بروتين CFTR لبعض الأشخاص الذين يعانون من التليف الكيسي. يستخدم الأبحاث الجديدة خلايا مجرى الهواء والنماذج الحيوانية لإيجاد المزيد من الطرق لمنع هذه الحالة وعلاجها.
• تحسين تسليم وفعالية تحرير الجينات: الرئة هي عضو صعب لتحرير الجينات ويمثل مشاكل أعاقت التقدم في علاج التليف الكيسي. يقوم الباحثون بتطوير أنظمة توصيل أكثر فعالية للحصول على أدوات تحرير الجينات إلى الرئة وتخترق حاجز المخاط السميك في التليف الكيسي.

ابحث عن المزيد من الدراسات التي تمولها NHLBI حول تحرير الجينات والتليف الكيسي في مراسل المعاهد الوطنية للصحة.

البحوث الحالية حول فهم بيولوجيا التليف الكيسي

• علاج جديد والوقاية: يقوم العلماء المدعومين من NHLBI بمشروع يسمى تحقيقات متعددة النطاق لهيكل المخاط/المخاط في الجهاز التنفسي والوظيفة في الصحة والمرض ، وهو مصمم لبناء أساس متين للمعرفة حول المخاط ، وكيف يتشكل ، وكيف يعمل على حماية الجسم من العدوى. يمكن أن تؤدي المعرفة الناتجة إلى طرق جديدة لعلاج ومنع مشاكل الرئة التي تنجم عن المخاط السميك اللزج الناجم عن CFTR طفرات.
• أصول المرض: يستخدم العلماء نموذجًا حيوانية للتليف الكيسي لدراسة أصول مرض مجرى الهواء التليف الكيسي. يأمل الباحثون أن يساعد هذا في تسريع تطور علاجات جديدة لمرض الرئة المبكرة.
• ما وراء الرئتين: التليف الكيسي يؤثر على العديد من الأعضاء وأنظمة الجسم. تستخدم مبادرة البحث التي تمولها NHLBI العديد من أنواع البيانات والتعلم الآلي للعثور على أنماط الأعراض. الهدف من ذلك هو إيجاد أساليب محورها الشخص لتحسين نوعية الحياة للأشخاص الذين يعانون من التليف الكيسي.

ابحث عن المزيد من الدراسات التي تمولها NHLBI حول أسباب التليف الكيسي في مراسل المعاهد الوطنية للصحة.

المصدر :- New Links on MedlinePlus